2015年4月18日訊 --FDA本周（4月13日-4月17日）藥品監(jiān)管信息包括：1個(gè)新藥、2個(gè)仿制藥、5個(gè)孤兒藥、3個(gè)快車道地位。其中重點(diǎn)為：DPP-4降糖藥出現(xiàn)心衰風(fēng)險(xiǎn)，安進(jìn)心力衰竭藥物Corlanor獲批，諾華全球首個(gè)Copaxone仿制藥Glatopa獲批，阿斯利康收獲2個(gè)孤兒藥，抗血小板藥物cangrelor獲FDA專家委員會(huì)支持。

       以下就是生物谷小編對(duì)FDA在本周的藥品監(jiān)管信息進(jìn)行的匯總：

       1、FDA授予cabozantinib治療晚期腎細(xì)胞癌（RCC）的快車道地位

       cabozantinib是由Exelixis公司研發(fā)的一種口服酪氨酸激酶抑制劑，通過靶向抑制MET、VEGFRs及RET信號(hào)通路殺死腫瘤細(xì)胞，減少轉(zhuǎn)移并抑制血管生成。FDA授予cabozantinib快車道地位，作為一種二線治療藥物，用于治療晚期腎細(xì)胞癌（RCC）。目前，cabozantinib正處于III期METEOR研究，用于治療既往已接受另一種VEGF激酶抑制劑治療的晚期RCC患者，該研究的終點(diǎn)包括：無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）、客觀緩解率（ORR）。

       2、FDA質(zhì)疑DPP-4抑制劑類降糖藥心血管風(fēng)險(xiǎn)

       FDA審查阿斯利康糖尿病藥物Onglyza（saxagliptin，沙格列?。┐笮托难茴A(yù)后研究SAVOR，發(fā)現(xiàn)該藥存在心臟衰竭風(fēng)險(xiǎn)且全因死亡率升高，對(duì)藥物安全性提出強(qiáng)烈質(zhì)疑。數(shù)據(jù)顯示，Onglyza治療組因心臟衰竭住院風(fēng)險(xiǎn)升高27%。本周二，F(xiàn)DA專家委員會(huì)召開會(huì)議，討論Onglyza及武田降糖藥Nesina（alogliptin，阿格列?。╅L期安全數(shù)據(jù)，該委員會(huì)認(rèn)為，Onglyza和Nesina都沒有增加心血管死亡、中風(fēng)或心臟發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)，但Onglyza與統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著升高的心臟衰竭風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)，Nesina也表現(xiàn)出升高的心臟衰竭風(fēng)險(xiǎn)，但未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。該委員會(huì)認(rèn)為，心臟衰竭可能是所有DPP-4抑制劑類降糖藥共有的風(fēng)險(xiǎn)，因此建議對(duì)這2個(gè)藥物處方標(biāo)簽添加心臟衰竭風(fēng)險(xiǎn)信息。不過，專家委員會(huì)沒有建議限制Onglyza或Nesina的處方。

      另外，默沙東降糖藥Januvia（sitagliptin，西他列?。┐笮托难茴A(yù)后研究數(shù)據(jù)將在6月份獲得，心臟衰竭是該研究的評(píng)估目標(biāo)之一。屆時(shí)FDA將對(duì)研究數(shù)據(jù)進(jìn)行全面審查，如果數(shù)據(jù)明確顯示Januvia與心臟衰竭風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)，那么FDA很可能要求市場上所有DPP-4抑制劑類降糖藥修改藥品標(biāo)簽。（相關(guān)閱讀：地震！FDA專家委員會(huì)要求DPP-4降糖藥更新安全信息，納入心臟衰竭風(fēng)險(xiǎn)）

      3、FDA授予單抗pritumumab治療腦腫瘤的孤兒藥地位

      pritumumab由Nascent Biotech研發(fā)，是一種單抗藥物，開發(fā)用于治療腦腫瘤。在早期非臨床研究中，pritumumab療效數(shù)據(jù)與在日本患者中開展的研究結(jié)果相似。Nascnet公司期望，針對(duì)美國人口略微修改pritumumab劑量，使該藥對(duì)美國患者更有效。

      4、FDA授予ADS-5102孤兒藥地位

      ADS-5102由Adamas公司研發(fā)，目前正處于數(shù)個(gè)III期臨床，用于治療帕金森病相關(guān)左旋多巴誘發(fā)異動(dòng)癥（LID），目前該領(lǐng)域尚無FDA批準(zhǔn)的治療選擇。

      5、FDA授予Actimmune治療Friedreich共濟(jì)失調(diào)的快車道地位

      Actimmune（干擾素γ-1b）由Horizon公司研發(fā)，用于治療Friedreich共濟(jì)失調(diào)（FA），這是一種神經(jīng)肌肉疾病，目前無治療選擇。之前，F(xiàn)DA已授予Actimmune治療FA的孤兒藥地位。該公司在2月份提交了實(shí)驗(yàn)性新藥申請(qǐng)（IND），并計(jì)劃與Friedreich共濟(jì)失調(diào)研究聯(lián)盟（FARA）發(fā)起一項(xiàng)III期臨床。目前，Actimmune已獲批2個(gè)適應(yīng)癥，治療與慢性肉芽腫?。–GD）和惡性骨質(zhì)疏松相關(guān)的感染。

      6、FDA授予bardoxolone methyl治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）的孤兒藥地位

      bardoxolone methyl由Reata制藥公司研發(fā)，是一種抗氧化炎癥調(diào)節(jié)因子，具有超強(qiáng)的抗氧化和抗炎活性。目前，該藥處于II期LARIAT劑量范圍研究，調(diào)查治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）的安全性、耐受性和療效。

       7、FDA授予Gencaro治療心房顫動(dòng)（AF）的快車道地位

       Gencaro（bucindolol，布新洛爾）由ARCA Biopharma研發(fā)，是一種β受體阻滯劑及溫和的血管擴(kuò)張劑，正開發(fā)用于左室射血分?jǐn)?shù)下降的心力衰竭（HFREF）患者，預(yù)防和治療心房顫動(dòng)（AF）。目前，一項(xiàng)名為GENETIC-AF的IIb/III期臨床研究正在開展，共招募了200例心房顫動(dòng)患者。該研究預(yù)計(jì)到2016年底完成。

      8、FDA專家委員會(huì)支持批準(zhǔn)抗血小板藥物cangrelor

      Cangrelor（坎格雷洛）由Medicines公司研發(fā)，是一種注射用抗血小板藥物，用于需要接受血管支架植入手術(shù)的冠狀動(dòng)脈疾病患者預(yù)防血液凝塊，該藥旨在防止支架植入后患者出現(xiàn)中風(fēng)。Cangrelor是一種短效血小板P2Y12抑制劑，半衰期僅3-5分鐘，在停止輸注后1小時(shí)內(nèi)血小板功能可恢復(fù)正常。

      9、FDA批準(zhǔn)Suprax（頭孢克肟口服混懸液）仿制藥

      該款頭孢克肟口服混懸液由印度仿制藥商阿拉賓度（Aurobindo）生產(chǎn)，是印度魯賓（Lupin）品牌藥Suprax口服混懸液（100mg/5ml）的仿制藥，用于成人和兒科（6個(gè)月及以上）患者，治療與尿路感染、單純性淋病、扁桃體炎、慢性支氣管炎相關(guān)病原物導(dǎo)致的感染。

       10、FDA授予tremelimumab治療惡性間皮瘤的孤兒藥地位

      tremelimumab由阿斯利康研發(fā)，是一種抗細(xì)胞毒性T淋巴細(xì)胞抗原4（CTLA-4）全人源化單克隆抗體，能夠阻斷幫助腫瘤逃避免疫檢查的信號(hào)通路。tremelimumab通過結(jié)合表達(dá)于活化的T淋巴細(xì)胞表面的CTLA-4蛋白，刺激機(jī)體免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞發(fā)起攻擊。目前，tremelimumab正處于臨床開發(fā)，用于多種腫瘤的治療，包括：tremelimumab作為單藥療法治療惡性間皮瘤；tremelimumab聯(lián)合MEDI4736（抗PD-1）治療肺癌和頭頸癌；tremelimumab聯(lián)合易瑞沙（Iressa）治療EGFR突變肺癌；tremelimumab聯(lián)合MEDI6469治療實(shí)體瘤。

      11、FDA授予selumetinib治療葡萄膜黑色素瘤的孤兒藥地位

      selumetinib由阿斯利康研發(fā)，是一種口服強(qiáng)效選擇性MEK抑制劑，能夠抑制腫瘤細(xì)胞中的MEK通路，從而阻止腫瘤生長。目前，阿斯利康正在調(diào)查selumetinib治療多種腫瘤，包括：selumetinib聯(lián)合化療一線治療轉(zhuǎn)移性葡萄膜黑色素瘤；selumetinib治療KRAS突變陽性肺癌和甲狀腺癌；selumetinib治療I型神經(jīng)纖維瘤病；selumetinib聯(lián)合AZD9291（T790M定向EGFR抑制劑）及MEDI4736（抗PD-1）治療肺癌。

      12、FDA批準(zhǔn)安進(jìn)心衰藥物Corlanor

      Corlanor（ivabradine，伊伐布雷定）是由安進(jìn)研發(fā)的一種口服藥物，用于減少心衰惡化導(dǎo)致的住院。該藥獲批的適應(yīng)人群為左心室收縮功能不好所致的長期/慢性心力衰竭患者，尤其適用于心力衰竭狀況穩(wěn)定、正常心率70次/分且正在服用最大可耐受劑量β受體阻滯劑的患者。

      心力衰竭是成年人死亡和殘疾的主要原因，Corlanor通過降低心率發(fā)揮療效，是全球首個(gè)以降低心衰患者心跳速率和住院率的新型心臟病藥物。

      13、FDA受理梯瓦鹽酸苯達(dá)莫司汀輸液的新藥申請(qǐng)（NDA）

      該款鹽酸苯達(dá)莫司汀輸液由梯瓦（Teva）和Eagle公司研發(fā)，適用于既往治療后病情進(jìn)展的慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）和惰性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（iB-NHL）患者的快速輸液。在臨床試驗(yàn)中，該藥物以50ml小體積成功在10分鐘內(nèi)完成輸液。

       14、FDA批準(zhǔn)諾華全球首個(gè)Copaxone仿制藥Glatopa

       Glatopa由諾華仿制藥單元山德士（Sandoz）和Momenta制藥公司研發(fā)，是梯瓦（Teva）品牌藥Copaxone（醋酸格拉替雷注射劑，20mg/ml）的仿制藥。Glatopa也是FDA批準(zhǔn)的全球首個(gè)Copaxone仿制藥。Copaxone是全球最暢銷的多發(fā)性硬化癥（MS）藥物，2014年的全球銷售額高達(dá)42.4億美元，該藥美國專利將于2015年9月到期。

       Glatopa適用于復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMM）患者的治療，也適用于經(jīng)歷過首次臨床發(fā)作且核磁共振成像（MRI）所示特征表現(xiàn)與MS相符的患者。

                                                                                                  （來源：生物谷）