生命科學公司在提升對所開發(fā)藥物理解程度的同時，仍在繼續(xù)探索強化臨床研究的各種途徑。當前研究人員所面臨的最大問題之一是新藥在臨床開發(fā)過程中的高失敗率。這是一個十分嚴峻的問題，據(jù)預計2018年全球醫(yī)藥市場規(guī)模將超過1.2萬億美元。

       塔夫茨(Tufts)藥物開發(fā)研究中心數(shù)據(jù)顯示，一款新藥從研發(fā)到FDA(美國食品藥品管理局)批準，平均成本高達25億美元。這其中，較高的藥物失敗率在很大程度上推動了研發(fā)增本的增加。

       但如今，一個新的機會出現(xiàn)了：如果生命科學公司能夠在開發(fā)早期獲得足夠多的數(shù)據(jù)，就可以創(chuàng)建一個更為有效的藥物開發(fā)流程，針對最有效的療法優(yōu)先分配資源。大數(shù)據(jù)分析和新的臨床技術(如移動健康解決方案和可穿戴設備)能夠在很大程度上改變臨床實驗的執(zhí)行方式，提升數(shù)據(jù)價值，并從臨床試驗中得到更多結果。

       計算能力的提升和預測性分析工具的出現(xiàn)讓我們能在幾秒鐘的時間內處理海量數(shù)據(jù)，并獲得分析結果。這其中，技術的作用就是把分散的數(shù)據(jù)資源整合到一起，允許行業(yè)共享和分析，幫助做出更明智的決定。這會讓我們以更快的速度開發(fā)出更有效的藥物。

       例如，硅谷基因數(shù)據(jù)公司23andMe近期任命基因工程技術公司Genentech高級研究人員理查德·舍勒(Richard Scheller)為首席科學官(CSO)兼治療學主管，負責挖掘23andMe近90萬人的基因數(shù)據(jù)庫信息，希望從中找出治療常見病和罕見病的新線索。

       還有一些企業(yè)聯(lián)合起來研究如何為患者更好地部署可穿戴設備，將來自這些設備的數(shù)據(jù)與傳統(tǒng)的臨床數(shù)據(jù)相結合，來衡量患者的行為變化，并利用這些信息做出更明智的決定。上個月，生命科學臨床研究領域云解決方案供應商Medidata宣布與Garmin達成戰(zhàn)略合作，通過Garmin的健康手環(huán)與Medidata Clinical Cloud相結合來提升臨床試驗中的患者參與度、數(shù)據(jù)質量和操作效率。此外，Vital Connect等公司還獲得了FDA的批準，利用其生物傳感器來監(jiān)測患者的各項生物指標。

       之前，患者的健康狀況只能在臨床中進行評估。但這些生命科學公司正把我們推向一個新的時代，連接到之前根本無無法獲取的一系列新行為數(shù)據(jù)。前文所述案例均能讓我們在臨床試驗中提升患者互動，最終讓我們獲得更多、更實用的數(shù)據(jù)，這些對于藥物研發(fā)取得突破至關重要。

       當你詢問患者感覺如何時，你得到的是主觀性答案。主觀數(shù)據(jù)在科學研究中也是重要的，但遠不及客觀數(shù)據(jù)。而生命科學公司目前可以通過移動設備和各種活動追蹤設備來收集一系列新型客觀數(shù)據(jù)，讓我們對患者生理指標進行實時評估，了解一款藥物究竟在多大程度上影響患者的生活質量。對于制藥公司、監(jiān)管機構和保險公司而言，這是一個越來越重要的衡量指標。

       以6分鐘走路測試為例。多年來，該測試一直被用于衡量心血管、呼吸和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的病情嚴重程度。測試方案不存在數(shù)學或科學方面的錯誤，但是通過新的技術，我們可以對患者病情進行更全面的評估。不僅僅是向醫(yī)生展示其6分鐘的走路能力，患者如今可以戴上可穿戴設備，對活動情況進行持續(xù)追蹤，無需走進醫(yī)生辦公室就可以向醫(yī)生提供全面的活動數(shù)據(jù)。這樣，患者的日常生活不會被打亂，而醫(yī)生和研究人員又獲得了更豐富的數(shù)據(jù)。

       蘋果公司近期發(fā)布了ResearchKit平臺，利用iOS應用推動醫(yī)學研究。這同時也表明，所有行業(yè)都對直接來自患者的數(shù)據(jù)的價值感興趣。

       移動設備和大數(shù)據(jù)分析還能顯著減輕患者的負擔。可穿戴設備能夠降低患者拜訪診所的次數(shù)，提供更全面、更高質量的患者生理數(shù)據(jù)來評估藥效，讓一些沒有必要的患者檢查實現(xiàn)最小化。

       葛蘭素史克(GSK)上個月曾表示，計劃在臨床試驗中引入生物傳感器來提高數(shù)據(jù)質量。這些生物傳感器不但能提供更多的數(shù)據(jù)，而且通過遠程監(jiān)控也會降低對患者日常生活的干擾。因此，科技將在很大程度上提升臨床試驗中的患者體驗。

       最終，如果生命科學公司不僅能展示出其藥物在治療特定疾病時的有效性，同時還能極大提高患者的生活質量，就能夠幫助監(jiān)管部門做出更好的決定，讓藥物盡早推向市場。

       當然，要看到這種變化還需要市場主要參與者的共同努力。當監(jiān)管機構認可這種新的臨床開發(fā)方式時，制藥公司就愿意在其臨床研究中使用新的技術和大數(shù)據(jù)分析。反之亦然，如果制藥公司能夠出臺基于強大科學依據(jù)的標準化臨床開發(fā)方式時，監(jiān)管機構也愿意接受這種新方式。

                                                                                                    （來源：起點網(wǎng)）